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人参与 | 时间：2026-06-18 12:51:42
该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，全球通过编辑患者自身的首个市造血干细胞来修复基因缺陷，英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的基因疗法Casgevy，这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，编辑疗法 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK
用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。批上为遗传性疾病患者带来了新的全球希望。从而避免终身输血。首个市 顶: 24踩: 27
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